Vysoce inovativními léčivými přípravky jsou léčivé přípravky určené pro léčbu vysoce závažných onemocnění, která doposud nebyla ovlivnitelná jiným přípravkem nebo představují zásadní zlepšení léčby (například přípravky genové terapie), a pojmem orphans se rozumí léčivé přípravky, které jsou určené pro léčbu velmi vzácných onemocnění, u nichž lze předpokládat jen velmi malý počet léčených pacientů (například cystická fibróza).
Obě kategorie mají z hlediska možnosti získání úhrady z veřejného zdravotního pojištění ztíženou pozici: i přes své medicínské přínosy často neexistuje v době jejich uvedení na trh dostatek údajů k prokázání tzv. nákladové efektivity, která je nezbytnou podmínkou ve standardním úhradovém řízení. VILP ani orphans tak zpravidla nemohou úspěšně projít standardním procesem stanovení úhrady ze zdravotního pojištění.
Z toho důvodu v loňském roce pro tyto kategorie léčivých přípravků zákon o veřejném zdravotním pojištění upravil pravidla pro získání úhrady odchylně od standardního procesu:
- V případě VILP jde především o možnost získání tzv. první a druhé dočasné úhrady na 3, resp. 5 let. Během této doby je VILP hrazen z prostředků veřejného zdravotního pojištění, aniž by byla prokázána nákladová efektivita, a držiteli rozhodnutí o registraci je dán čas k zajištění potřebných dat, aby nejpozději po uplynutí těchto 5 let mohl léčivý přípravek získat úhradu standardním způsobem. Zvláštní pravidla pro VILP platila již dříve, ale novelou byla zásadním způsobem reformována.
- V případě orphans zákonodárce s ohledem na příliš nízký počet pacientů a vysoké náklady na výzkum ani nepředpokládá, že by data pro nákladovou efektivitu byla v budoucnu dostupná, a tedy že by tyto léčivé přípravky mohly po 5 letech získat úhradu standardním způsobem. V rámci řízení je proto u orphans kladen větší důraz na socioekonomické dopady dané léčby a do procesu stanovení úhrady je zapojen širší okruh subjektů, včetně např. pacientských organizací.
Přes výše uvedená pravidla, jejichž účelem mělo být zjednodušit a urychlit vstupu VILP do systému úhrad, roční zkušenost bohužel ukázala, že praxe se potýká s celou řadou interpretačních nejasností.
V nedávné době jde zejména o otázku, zda má Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) povinnost posuzovat při stanovení výše úhrady pro VILP dopad na rozpočet, tak jako to činí v rámci standardních úhradových řízení. SÚKL z počátku dopad na rozpočet při stanovení první ani druhé dočasné úhrady VILP neposuzoval. Na základě rozhodnutí Ministerstva zdravotnictví z konce loňského roku však SÚKL svou praxi musel změnit a nyní dopad na rozpočet u první dočasné úhrady hodnotí z hlediska veřejného zájmu stejným způsobem, jako ve standardních řízeních (zde). Současně SÚKL také publikoval několik stanovisek a doporučení, ve kterých účastníkům řízení v tomto směru přibližuje svou rozhodovací praxi (např. zde nebo zde). To nicméně (zjednodušeně řečeno) znamená, že i u VILP může jeden z účastníků řízení (pojišťovny zastupující významný podíl pojištěnců v České republice) úhradu z důvodu vysokého dopadu do rozpočtu znemožnit, pokud SÚKLu předloží dostatečně odůvodněné prohlášení. SÚKL v takovém případě vyhodnotí dopad do rozpočtu jako nesouladný s veřejným zájmem a úhradu z veřejného zdravotního pojištění přípravku nepřizná.
Zda je z právního hlediska tento nový postup správný, je k samostatnému posouzení. Již nyní je však zřejmé, že v důsledku interpretační nejednotnosti byla řada řízení o stanovení úhrady VILP přerušena a některá rozhodnutí stanovující úhradu dokonce zrušena.
Z více než 30 řízení řízeních podle nové právní úpravy doposud stanovením úhrady skončilo pouze cca 15 % těchto přípravků.
Je zjevné, že na straně jedné loňská novela zákona o veřejném zdravotním pojištění představila unikátní možnost vstupu orphans do systému úhrad a stanovila principy pro urychlení získání dočasné úhrady pro VILP, na straně druhé více než roční praxe ukázala, že minimálně v případě VILP si budeme muset na naplnění zamýšleného cíle, tj. zjednodušení a urychlení vstupu inovativních léčivých přípravků do systému úhrad, ještě chvíli počkat. S ohledem na skutečnost, že se novela projednávala roky, však lze současné výkladové nejasnosti mezi jednotlivými orgány bezesporu označit za jisté selhání.
